科研製薬は2022年12月21日、難治性脈管奇形を対象疾患として開発中のART001が、国内第２相試験の主要評価項目を達成したと発表した。同剤は連結子会社のARTham Therapeutics 株式会社が開発中。
同試験は、低流速型脈管奇形の患者を対象とした無作為化二重盲検比較試験で、ART-001 50 mgか100 mgを１日１回朝食後に24週間経口投与した有効性と安全性を評価した。
主要評価項目は24週間投与終了時点の標的病変の体積変化（MRI）に基づく奏効率で、主要評価項目を達成した。
なお、同試験結果の詳細は、今後の学会等で発表する予定。
